Hoffnung für Patienten mit Glasknochenkrankheit (Osteogenesis imperfecta – O.p.)

Jan 19, 2016 | Allgemeines, News

 
Bei Patienten mit O.p. besteht bekanntlich ein genetischer Defekt, der  die Produktion intakter Kollagenproteine verhindert und damit keine stabile Knochenbildung erlaubt. In einer von Cecilia Götherström vom Karolinska Institut in Stockholm geleiteten Studie soll versucht werden, den Feten mit bekannter O.p. bereits in der Gebärmutter Stammzellen zu verabreichen.
 
An einer kleinen Gruppe von Patienten ist dies bereits gelungen (1). Dazu wurden in Schweden und Singapur mesenchymale Stammzellen aus der Leber legal abgetriebener Föten entnommen, gereinigt und vermehrt. Es kam erwartungsgemäss in diesem Stadium der Entwicklung zu keiner Abstossungsreaktion und zu einem besseren Wachstum als bei unbehandelten Patienten. Die Stammzellen konnten vor allem im Knochenmark wiedergefunden werden, wo sie wirklich normale Kollagenmoleküle produzierten. Der Effekt hielt allerdings nicht lange an, und daher mussten nach der Geburt nochmals Stammzellen vom gleichen Spender injiziert werden. Es kam letzten Endes zu keiner Heilung, aber immerhin zu einer Verbesserung der Symptomatik.
 
Diese Therapie könnte natürlich auch Chancen für Patienten mit anderen Erbkrankenheiten, wie z.B. der Duchenne-Muskelatrophie, eröffnen.
 
 
Ref.
Götherström C. et al.
„Pre- and Postnatal Transplantation of Fetal Mesenchymal Stem Cells in Osteogenesis Imperfecta: A Two-Center Experience“
Stem Cells Transl Med. 2014 Feb;3(2):255-64.
 
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24342908